Investigación de la enfermedad de Parkinson

A nivel de investigación básica se están elaborando nuevos modelos experimentales que superen las limitaciones de los modelos animales: cultivos de fibroblastos, desdiferenciación a células madre pluripotenciales (IPSC), diferenciación a neuronas dopaminérgicas, todo a partir de fibroblastos de pacientes, pudiendo estudiar los perfiles genéticos, epigenéticos y metabolómicos.

A nivel de ciencia clínica de aplicación diagnóstica: biomarcadores moleculares, en sangre periférica (microRNAs), o en líquido cefalorraquídeo (medida de factores como la coenzima Q10, las citoquinas, o proteínas implicadas en la neurodegeneración como la propia alfa-sinucleína, la beta-amiloide o la proteína tau, todo con técnicas diversas como el ELISA, plataformas multiplex o técnicas agregométricas como el RTQuIC [ "real time quaking induced conversion"]).

A nivel de investigación clínica de tratamientos experimentales, a parte de los ensayos clínicos de nuevos fármacos dopaminérgicos o de fármacos contra las discinesias o dirigidos a síntomas no-motores, ahora el gran foco de interés son los ensayos clínicos de moléculas potencialmente modificadoras del curso de la enfermedad. Dos ejemplos pueden ser la quelación conservadora de hierro con deferiprona y la inmunización pasiva con anticuerpos monoclonales anti-alfa-sinucleína, dirigidos respectivamente a reducir el estrés oxidativo y aclarar el exceso de sinucleína que propicia la agregación intraneuronal. Estos ensayos están pendiente de resultados.