Se ha evidenciado que el Cannabidiol (CBD) tiene eficacia en el control de crisis del síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut. Son dos tipos de epilepsia con crisis de diversos tipos, que son frecuentes y que suelen tener poca respuesta a la medicación, la llamamos epilepsia refractaria. El primero es una epilepsia muy severa que se inicia el primer año de vida con convulsiones ocasionadas por fiebres. El segundo es también una epilepsia infantil en la que se producen convulsiones frecuentes y suele haber discapacidad intelectual y problemas de conducta. Antes de que la FDA aprobara Epidyolex (Cannabidiol) ya se comprobó en diferentes estudios que al subministrar CBD purificado al 100% a pacientes con síndrome de Dravet, se conseguía reducir las crisis en la mitad de los pacientes, e incluso se observó que en un 5% se frenaban por completo. Se obtuvieron resultados muy similares en el síndrome de Lennox-Gastaut.
En 2021, Epidyolex recibió la aprobación de financiación por parte del Sistema Nacional de Salud español para su comercialización. Asimismo, se observó que el fármaco Clobazam mejoraba la respuesta del Cannabidiol. En los ensayos clínicos una mayoría de pacientes que presentaron mejoría tomaban la combinación de Cannabidiol con Clobazam.
La epilepsia afecta a 70 millones de personas en el mundo y es una de las enfermedades neurológicas más frecuentes. Como pasa con otras enfermedades, tiene más incidencia en zonas de pocos recursos económicos. El 70% de los pacientes con epilepsia responden bien a los fármacos existentes, pero el 30% restante presenta una respuesta limitada a la medicación, con crisis persistentes a pesar de los fármacos. Los pacientes con epilepsia refractaria tienen peor calidad de vida, por lo que es necesario buscar alternativas farmacológicas para ellos.
En las últimas décadas se han investigado nuevos fármacos con diferentes mecanismos de acción para ayudar al control de crisis de estos pacientes. El Cannabidiol (CBD), compuesto derivado del cannabis, del que ya se conocían sus propiedades anticonvulsivantes, pero también tiene otros efectos beneficiosos, como el tratamiento del dolor neuropático crónico, el temblor, la cefalea, el síndrome de Tourette, y trastornos del sueño relacionados con enfermedades neurológicas. El uso medicinal de cannabinoides ha estado muy controlado durante mucho tiempo debido a su consumo como droga de abuso, pero en los últimos años se ha avanzado en su uso seguro y en la prescripción de forma responsable de cannabis medicinal en diferentes condiciones clínicas.
La marihuana o cannabis es una planta que contiene más de 100 compuestos, los dos más abundantes son el tetrahidrocannabinol (THC) y el Cannabidiol (CBD). El TCH es el compuesto que causa los efectos psicotrópicos del cannabis y se ha observado preclínicamente que tiene propiedades que favorecen las convulsiones. Sin embargo, el CBD es antiepiléptico y no causa efectos a nivel psicológico como el THC. En los estudios preclínicos iniciales, el CBD demostró, en 6 especies animales, ser anticonvulsivante en el 80% de los casos.
En cualquier caso, el CBD ha demostrado de forma significativa sus efectos beneficiosos en una enfermedad neurológica difícil de tratar como es la epilepsia refractaria. Un avance a nivel farmacológico que ya supone un cambio substancial en la calidad de vida de estos pacientes, mayoritariamente niños.