Tratamiento de las Miopatías o Encefalomiopatías mitocondriales

El tratamiento farmacológico que ha demostrado cierta eficacia ha sido el que usa para tratar el síndrome MELAS con la administración crónica de L-arginina con Coenzima Q10. 

El tratamiento con hormona del crecimiento es útil en los casos de MELAS en los que se da este trastorno, aunque solo mejora el crecimiento de peso o talla, no la enfermedad. 

También se administran los tratamientos sintomáticos, ya sean antiepilépticos, cuando hay crisis de esta naturaleza, marcapasos cuando hay bloqueos cardíacos, audífonos cuando la sordera es discapacitante, o transfusiones de sangre en el caso de la anemia sideroacréstica. 

Es posible que a medio plazo se disponga de la terapia génica como tratamiento aparentemente curativo de estas enfermedades. De hecho, ya hay estudios recientes en otras enfermedades donde se ha demostrado la seguridad y eficacia moderada de este tipo de terapia (reparación de un gen introducido a través de un vector). 

En algunos casos, hay cierta intolerancia digestiva, con dolor abdominal y diarrea, pero no de suficiente importancia como para tener que suspender el tratamiento.