Hasta la fecha, el tratamiento farmacológico convencional para las personas con enfermedad de Crohn fistulante ha demostrado ser poco eficaz. Con el anti-TNF infliximab la proporción de pacientes que alcanzan la curación completa de las lesiones al cabo de un año es solo de un 21%.
Recientemente, se han publicado los resultados de un ensayo clínico (ADMIRE-I) que evaluó la eficacia del tratamiento de las fístulas perianales con células madre mesenquimales de origen adiposo (grasa). A los seis meses de tratamiento el 50% de los pacientes que recibieron la terapia celular consiguieron el cierre de todos los orificios fistulosos, sobre un total de 212 pacientes. Estos datos de eficacia se mantuvieron al año de haber recibido el fármaco de investigación. Además, no se identificó ninguna reacción adversa de rechazo, lo que confiere a este tratamiento celular un excelente perfil de seguridad.
Las células madre mesenquimales se obtienen de donantes sanos mediante un procedimiento quirúrgico llamado liposucción del tejido adiposo. Posteriormente, estas células son tratadas en el laboratorio. La administración al receptor se realiza en un único procedimiento quirúrgico bajo anestesia general o regional. Inicialmente, el cirujano realiza una limpieza de las fístulas y luego les inyecta unos 120 millones de células madre mesenquimales. Este tipo de cirugía se programa de forma ambulatoria sin requerir ingreso hospitalario.
Este novedoso tratamiento usa células madre mesenquimales o MSCs (del inglés Mesenchymal Stem Cells o Mesenchymal Stromal Cells) que son abundantes en la médula ósea y en el tejido adiposo (grasa). Las células madre son células que tienen la capacidad de diferenciarse en muchos otros tipos de células maduras especializadas como hueso, músculo, células neuronales o endoteliales. En este caso, además, las MSCs desempeñan un importante papel en la regeneración de tejidos debido a su capacidad de dirigirse a zonas que presentan inflamación y daño celular. Una vez se encuentran en el tejido dañado, ejercen un efecto antiinflamatorio al regular la respuesta inmunológica, de forma que ayudan a proteger y reparar el daño.
En marzo de 2018 un producto que contiene células madre adiposas, llamado Darvadstrocel, recibió la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para ser comercializado en Europa como tratamiento de las fístulas perianales complejas en pacientes adultos con enfermedad de Crohn. Esta novedosa terapia celular ya se comercializa en países del norte de Europa.
La utilización de estas células tiene dos características que le confieren grandes ventajas respecto a los tratamientos convencionales. Por un lado, a diferencia de lo que ocurre en otros trasplantes de células u órganos, no requiere compatibilidad entre donante-receptor y no requiere inmunosupresión. Además, este tratamiento supone una alternativa a la cirugía convencional, que con frecuencia causa efectos secundarios muy problemáticos. Reiteradas cirugías sobre la zona perianal conllevan a un mayor riesgo de infección, incontinencia fecal y, en ocasiones, es necesario practicar ostomías (crear una salida artificial para el contenido fecal).
Actualmente en Cataluña, el sistema público de salud (CatSalut) está en proceso de evaluación de la cobertura del fármaco. El tratamiento está indicado en pacientes con enfermedad de Crohn y fístulas perianales complejas en los que el tratamiento médico convencional no ha sido efectivo.
