Recientemente se ha aprobado un medicamento prometedor para tratar el Alzheimer, Aducanumab. Desde 2003 no se aprobaba ningún medicamento para esta enfermedad. ¿Por qué hubo tanta polémica alrededor de este avance?
Es un fármaco que aprobó provisionalmente la Food and Drug Administration (FDA), agencia gubernamental de Estados Unidos responsable de la regulación de alimentos y medicamentos. Con los datos actuales, algunos expertos han cuestionado su eficacia, es decir, que sea un fármaco que realmente ralentice el curso de la enfermedad. Por ello, se han pedido nuevos estudios clínicos para poder demostrar esta eficacia y mantener su aprobación. De momento en Europa todavía no se ha aprobado.
¿Ha sido una aprobación precipitada?
Ha sido una aprobación mediante un procedimiento acelerado, que se utiliza en algunas ocasiones, pero no es el proceso habitual. Hay discrepancias entre estudios, y será la nueva investigación que determine si realmente es un fármaco que modifica el curso de la enfermedad. Es un tema que será motivo de debate en los próximos meses o años.
El tratamiento que podemos ofrecer en estos momentos a los pacientes con enfermedad de Alzheimer son medicamentos para mejorar los síntomas. También existen tratamientos no farmacológicos, que completan el tratamiento integral de la enfermedad.
¿Qué evolución tiene actualmente la enfermedad de Alzheimer, ha mejorado el pronóstico de los pacientes en los últimos años?
Es una enfermedad que de momento sólo tiene tratamientos sintomáticos, es decir, dirigidos a mejorar la sintomatología de la persona, como los problemas de cognición o las alteraciones de conducta. Son fármacos que no modifican la evolución de la enfermedad y que hace más de 20 años que están aprobados.
Hace muchos años que se está investigando con fármacos que modifiquen el curso natural de la enfermedad, como por ejemplo medicamentos que eliminen la beta amiloide, una proteína que se deposita dentro del cerebro en la enfermedad de Alzheimer. O fármacos contra la proteína tau, otra proteína clave en la enfermedad. Sin embargo de momento, estos medicamentos sólo los podemos ofrecer a pacientes que participan en ensayos clínicos, y no a la consulta de manera habitual.
¿Se sabe por qué se depositan las proteínas beta-amiloie y tau en el cerebro? ¿Qué hipótesis hay al respecto?
Lo que sabemos hoy en día es que es una enfermedad muy frecuente, afecta a 2 de cada 10 personas de más de 80 años, y que probablemente el mal funcionamiento y acumulación de estas proteínas se produce entre 10 y 20 años antes del inicio de la sintomatología de los pacientes. Pero la causa exacta por la que esto ocurre aún se desconoce.
¿Qué líneas de investigación son más prometedoras actualmente?
Hay dos grandes líneas de investigación, entre las que encontramos la mejora del diagnóstico, del pronóstico y del tratamiento. Otra de las líneas va enfocada a encontrar las causas de la patología o sus consecuencias. Respecto al diagnóstico de la enfermedad, ha cambiado mucho en los últimos años. Ahora ya disponemos de diferentes biomarcadores que ayudan mucho en el diagnóstico i que los podemos utilizar aquí en el Hospital ya en la práctica clínica habitual.
Por otro lado, está la investigación sobre la progresión de la enfermedad, que puede tener una evolución muy diversa. Uno de los grandes problemas hoy en día es que no sabemos cómo evolucionará cada persona. Hay pacientes que con 2-3 años pueden tener una demencia moderada / avanzada y otros se encontrarán en esta fase al cabo de 10-15 años del diagnóstico. De momento no se puede predecir el curso de la patología en cada paciente, pero sí hay mucha investigación en este sentido. Evidentemente, la línea de investigación para encontrar terapias que modifiquen el curso de la enfermedad es una de las más relevantes.
Fuimos de los primeros de España en utilizar los biomarcadores en líquido cefalorraquídeo. Esto ha podido ayudar a muchas familias, y me satisface como profesional.
¿Qué es lo mejor y lo peor de tu trabajo?
Cuando te dedicas a tratar enfermedades como el Alzheimer, que son incurables y progresivas, está claro que es un trabajo duro. Pero, a pesar de todo, el aspecto humano es una de las mejores partes. Especialmente la interacción con el paciente y con su familia. La empatía y el contacto que se establece con ellos es una de las cosas que me satisfacen más de la profesión.
Además, es una enfermedad que tiene aún mucho camino por recorrer, los que nos dedicamos a esta especialidad tenemos una gran ilusión para poder mejorar el tratamiento en los próximos años. Y más cuando trabajas en un centro como el Clínico en el que investigamos en paralelo con la práctica clínica. Por ejemplo, fuimos los primeros de España en utilizar los biomarcadores del líquido cefalorraquídeo. Una de las cosas que hemos podido aplicar desde la investigación a la práctica clínica. Esto ha podido ayudar a muchas familias y me satisface como profesional.
¿Crees que veremos la cura para el Alzheimer? ¿Y su cronificación?
Debemos ser optimistas y pensar que las cosas cambiarán. Hasta ahora se han dado pasos muy significativos, por ejemplo, en el diagnóstico. Las investigaciones que no han salido como esperábamos a nivel de terapias también nos han dado nuevas pistas para saber cómo enfocar la búsqueda. Probablemente tendrá que cambiar mucho la estrategia actual y basarnos en un diagnóstico más precoz que lo que hemos hecho hasta ahora. El conocimiento adquirido en las "derrotas" nos debe servir para mejorar el futuro.
Quisiera hacer un reconocimiento al trabajo que hacen los cuidadores. Es un trabajo que muchas veces está poco reconocido pero que es muy pesado y crucial para el bienestar del paciente.
¿Cuál es el reto más grande que te has encontrado como médico especialista en neurología?
Yo me dedico desde hace bastantes años al diagnóstico y tratamiento de pacientes con enfermedad de Alzheimer jóvenes, es decir, de menos de 65 años. En estos casos el impacto social y familiar es aún mayor que en pacientes mayores. Uno de los retos más importantes que tenemos es intentar ser un centro de referencia para estos pacientes. No en todas partes pueden ofrecer las herramientas diagnósticas que nosotros podemos ofrecer, o la experiencia en tratar este tipo de pacientes. Deberíamos poder organizarnos y hacer que todos los pacientes con indicación, especialmente de franjas de edad más jóvenes, puedan acceder desde el sistema de salud público a las herramientas diagnósticas que tenemos aprobadas.
El mayor reto sería diagnosticar estas enfermedades en fases muy iniciales, esto implica formar tanto a los sanitarios como a la población, y disponer de unos sistemas de derivación ágiles, para que el paciente con alteración cognitiva pueda acceder a unidades específicas sin demoras significativas para tener el mejor diagnóstico posible.
¿Qué le dirías a una persona que reciba un diagnóstico de Alzheimer hoy en día?
En estos momentos el Alzheimer sigue sin tener curación, pero la enfermedad no es sólo una demencia muy avanzada, que es lo que mucha gente piensa. El Alzheimer tiene una evolución normalmente larguísima e intentamos diagnosticarla en fases bastante iniciales. Por tanto, hay unos años en los que el paciente, a pesar de tener algunos problemas cognitivos, puede hacer una vida relativamente normal. Tomar decisiones, organizar su futuro, disfrutar de la vida…
También quisiera hacer un reconocimiento al trabajo que hacen los cuidadores. Es un trabajo que muchas veces está poco reconocido y es muy pesado, a la vez que fundamental para el bienestar del paciente. Probablemente la enfermedad de Alzheimer es una de las causas que generan más coste económico a nivel de cuidados y gran parte lo asume la familia.
