L'epilèpsia afecta 70 milions de persones al món i és una de les malalties neurològiques més freqüents. Com passa amb altres malalties, té més incidència a zones de pocs recursos econòmics. El 70% dels pacients amb epilèpsia responen bé als fàrmacs existents, però el 30% restant presenta una resposta limitada a la medicació, amb crisis persistents malgrat els fàrmacs. Els pacients amb epilèpsia refractària tenen pitjor qualitat de vida, per la qual cosa cal buscar alternatives farmacològiques per a ells.
S'ha evidenciat que el Cannabidiol (CBD) té eficàcia en el control de crisis de la síndrome de Dravet i la síndrome de Lennox-Gastaut. Són dos tipus d'epilèpsia amb crisis de diversos tipus, que són freqüents i solen tenir poca resposta a la medicació. El primer és una epilèpsia molt severa que comença el primer any de vida amb convulsions ocasionades per febre. El segon és també una epilèpsia infantil en què es produeixen convulsions freqüents i hi sol haver discapacitat intel·lectual i problemes de conducta. Abans que la FDA aprovés Epidyolex (Cannabidiol) ja es va comprovar en diferents estudis que subministrar CBD purificat al 100% a pacients amb síndrome de Dravet, s'aconseguia reduir les crisis a la meitat dels pacients, i fins i tot es va observar que en un 5% es frenaven del tot. Es van obtenir resultats molt similars a la síndrome de Lennox-Gastaut.
El 2021, Epidyolex va rebre l'aprovació de finançament per part del Sistema Nacional de Salut espanyol per comercialitzar-lo. Així mateix, es va observar que el fàrmac Clobazam millorava la resposta del Cannabidiol. Als assajos clínics una majoria de pacients que van presentar millora estaven prenent la combinació de Cannabidiol amb Clobazam.
A les darreres dècades s'han investigat nous fàrmacs amb diferents mecanismes d'acció per ajudar el control de crisi d'aquests pacients. El Cannabidiol (CBD), compost derivat del cànnabis, del qual ja se'n coneixien les propietats anticonvulsives, però també té altres efectes beneficiosos, com el tractament del dolor neuropàtic crònic, el tremolor, la cefalea, la síndrome de Tourette, i trastorns del son relacionats amb malalties neurològiques. L'ús medicinal de cannabinoides ha estat molt controlat durant molt de temps pel seu consum com a droga d'abús, però en els darrers anys s'ha avançat en el seu ús segur i en la prescripció de forma responsable de cànnabis medicinal en diferents condicions clíniques.
La marihuana o cànnabis és una planta que conté més de 100 compostos, els dos més abundants són el tetrahidrocannabinol (THC) i el Cannabidiol (CBD). El TCH és el compost que causa els efectes psicotròpics del cànnabis i s'ha observat preclínicament que té propietats que afavoreixen les convulsions. Tot i això, el CBD és antiepilèptic i no causa efectes psicològics com el THC. Als estudis preclínics inicials, el CBD va demostrar, en 6 espècies animals, ser anticonvulsiu en el 80% dels casos.
En qualsevol cas, el CBD ha demostrat de manera significativa els seus efectes beneficiosos en una malaltia neurològica difícil de tractar com és l'epilèpsia refractària. Un avenç farmacològic que ja suposa un canvi substancial en la qualitat de vida d’aquests pacients, majoritàriament nens.