El artículo aparecido en NEJM recoge los resultados de un estudio internacional en el que 219 pacientes con mielofibrosis de alto riesgo o riesgo intermedio-2 recibieron de forma aleatorizada ruxolitinib o el tratamiento convencional que se consideró más adecuado según la sintomatología del paciente. Ruxolitinib es un inhibidor de JAK2 de administración oral. El tratamiento alternativo fue, en la mayoría de los casos, hidroxiurea, un quimioterápico oral. El Dr. Francisco Cervantes incluyó pacientes en el estudio, además de participar activamente en su diseño y en la redacción del artículo. También es el autor principal de la clasificación internacional de la enfermedad, en la que se basa la estratificación de los pacientes y que se utiliza actualmente a nivel mundial.
El bazo participa en la hematopoyesis durante el desarrollo fetal. En pacientes con mielofibrosis la fabricación de células de la sangre va desapareciendo de la médula ósea debido a la fibrosis y, de manera secundaria, el bazo se va agrandando de forma progresiva hasta alcanzar varios quilos de peso (lo que se conoce con el término médico de esplenomegalia), lo cual ocasiona importantes molestias en el abdomen. Además, la anemia, la pérdida de peso y la sudoración profusa también afectan de forma importante el día a día de los pacientes con mielofibrosis. La curación de esta enfermedad sólo se puede conseguir mediante un trasplante de médula ósea. Sin embargo, esta opción conlleva riesgos importantes, incluyendo una mortalidad del 35%, por lo que se plantea únicamente en pacientes relativamente jóvenes y con enfermedad de alto riesgo (es decir, con una esperanza de vida corta). Por ello es importante disponer de un tratamiento paliativo que haga desaparecer o mejore los síntomas de la enfermedad.
Los resultados del estudio demuestran que ruxolitinib fue notablemente más efectivo en reducir la esplenomegalia y los síntomas generales debidos a la mielofibrosis (fundamentalmente, la sudoración profusa y la pérdida de peso) que el tratamiento convencional y que el efecto beneficioso de ruxolitinib fue duradero. En cambio, rara vez mejoró la anemia. Si bien ruxolitinib no tiene potencial curativo de la mielofibrosis, su intenso efecto paliativo y la durabilidad del mismo han motivado la aprobación del fármaco por la Food and Drug Administration (FDA) americana para el tratamiento de la mielofibrosis de alto riesgo o riesgo intermedio-2 con esplenomegalia, situación para la que hasta el momento existían pocos tratamientos y de escasa eficacia. El fármaco se encuentra en proceso de aprobación por parte de la European Medicines Agency (EMA).