En los últimos diez años, la investigación en terapias regenerativas con células madre como estrategia para tratar las enfermedades neurodegenerativas ha avanzado de forma substancial. Sin embargo, todavía es necesario superar una serie de retos para aplicarlas en ensayos clínicos con pacientes de Huntington.
Josep M. Canals, Unai Perpiñá y Cristina Salado, investigadores del grupo IDIBAPS Fisiopatología y tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas liderado por Jordi Alberch, han participado como representantes de Creatio, el Centro de Producción y Validación de Terapias Avanzadas de la Universidad de Barcelona, en la elaboración del libro blanco para la traslación clínica de la terapia celular en la enfermedad de Huntington. La revista Brain publica este documento, centrado en los grandes avances de las terapias con células madre y su potencial para llegar a los ensayos clínicos. Para conseguir este objetivo, los expertos señalan la necesidad de harmonizar procesos en todas las etapas, desde estudios preclínicos hasta su aplicación clínica.
Los retos identificados van desde la elección de los modelos animales correctos, la producción a escala, el diseño de ensayos clínicos apropiados y los protocolos de selección de pacientes, hasta la gestión de los pacientes después del trasplante. Asimismo, en sus conclusiones, los expertos refuerzan la importancia de la colaboración y armonización internacional para garantizar que los conocimientos adquiridos en los estudios preclínicos puedan aplicarse a los ensayos clínicos.
"Esperamos que el informe marque el camino de los problemas que hay que resolver conjuntamente para tratar la enfermedad de Huntington, y no solo aliviar sus síntomas", declara Canals. El investigador y director de Creatio también destaca que la medicina regenerativa en enfermedades neurodegenerativas se centra en la reparación. “A diferencia de los tratamientos farmacológicos, la terapia celular tiene como objetivo recuperar las células cerebrales ya perdidas, convirtiéndolos en tratamientos muy prometedores, puesto que cuando se diagnostica la enfermedad, el paciente presenta un daño neuronal significativo que actualmente no puede revertirse. Por lo tanto, la terapia celular debe verse como una opción complementaria para el tratamiento de los pacientes de Huntington”.
La enfermedad de Huntington es un trastorno cerebral progresivo que provoca movimientos descontrolados, problemas emocionales y pérdida de la capacidad de pensamiento (cognición). La mayor parte de los casos son diagnosticados en la edad adulta, entre los treinta y los cuarenta años, con graves impactos asociados a nivel social, económico y emocional tanto por los pacientes como por sus seres queridos. Además, los pacientes de Huntington comparten las principales características fisiopatológicas de enfermedades neurodegenerativas multigénicas y multifactoriales más prevalentes. Teniendo en cuenta la disponibilidad de pruebas genéticas y múltiples modelos celulares y animales, la enfermedad de Huntington es un excelente candidata para probar, optimizar e implementar la terapia celular. Por estos motivos, los autores de este libro blanco esperan que estas directrices también allanen el camino a otros trastornos neurodegenerativos complejos, como el Parkinson o el Alzheimer.
Artículo de referencia
Anne E. Rosser, Monica E. Busse, William P. Gray, Romina Aron Badin, Anselme L. Perrier, Vicki Wheelock, Emanuele Cozzi, Unai Perpiña Martin, Cristina Salado-Manzano, Laura J. Mills, Cheney Drew, Steven A. Goldman, Josep M. Canals, Leslie M. Thompson. Translating cell therapies for neurodegenerative diseases: Huntington's disease as a model disorder. Brain. 2022 Mar 9:awac086. doi: 10.1093/brain/awac086.
