El colangiocarcinoma intrahepático (ICC de sus siglas en inglés) es la segunda neoplasia maligna primaria más frecuente del hígado y representa el 10% de los cánceres hepáticos (alrededor de 70.000 casos anuales a nivel mundial). Es un tipo de tumor difícil de detectar en estadíos iniciales, lo que supone que sólo un 30% de los pacientes puede ser operado, y para el que no existe ninguna terapia molecular.
Este trabajo, mediante estudios moleculares y en modelos animales, revela que la mutación en IDH, presente en el 25% de los ICC, hace que las células progenitoras del hígado en vez de diferenciarse en hepatocitos, proliferen y se conviertan en colangiocitos, las células epiteliales del conducto biliar, que es donde se genera este tipo de cáncer. Por otro lado, han descubierto que se trata de una mutación oncogénica, es decir, que por sí sola produce el tumor y que, en combinación con mutaciones en el gen Kras, hace que la enfermedad sea mucho más agresiva. En la investigación también ha colaborado la empresa biotech Agios Pharmaceuticals, que ha desarrollado un fármaco que actúa bloqueando de forma selectiva la forma mutada de IDH con lo es posible frenar la progresión de la enfermedad, tal y como se desprende del análisis de diferentes marcadores moleculares implicados en el mecanismo propuesto.
Así pues, el presente estudio define que el origen de este cáncer procede de células progenitoras mutadas y abre una nueva vía para el tratamiento de los pacientes con colangiocarcinoma, que hasta el momento tenían muy mal pronóstico y para los que no existe ninguna terapia molecular.
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