Clínic Barcelona

El tráfico de proteínas hacia los lisosomas está alterado en la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington es una patología neurodegenerativa hereditaria que destruye de forma progresiva y específica la corteza cerebral y los ganglios basales del cerebro, donde las células más afectadas son las neuronas del núcleo estriado. Esta enfermedad se presenta entre los 30 y los 50 años y se caracteriza por alteraciones cognitivas, psiquiátricas y motoras. El rasgo más característico es el movimiento exagerado de les extremidades, que provoca en el enfermo una conducta totalmente invalidante.

Esta enfermedad está causada por una mutación de la huntingtina, proteína grande y de amplia distribución celular. La huntingtina, que se localiza tanto en el aparato de Golgi como en las vesículas transportadoras, interacciona con motores intracelulares y posibilita el movimiento de vesículas dentro de la célula. La mutación de la proteína consiste en un incremento anómalo de más de 35 repeticiones de glutamina en su extremo N-terminal. Se desconocen los mecanismos moleculares por los cuales esta mutación en la huntingtina provoca disfunción y muerte neuronal, sobretodo en neuronas del núcleo estriado.