Estos investigadores, que impulsan el Programa de Terapia Celular (TCUB), descubrieron nuevos factores de diferenciación que pueden contribuir en la conversión de células embrionarias en neuronas. Ahora, gracias al apoyo económico de la CHDI, aplicarán estos descubrimientos en la producción de tejidos neurológicos para testar en el laboratorio nuevos fármacos contra la enfermedad de Huntington. El proyecto se hará de forma coordinada con los laboratorios de la Dra. Elena Cattaneo de la Universidad de Milán y el del Dr. Nick Allen y el Dr. Paul Kempten, de la Universidad de Cardiff.
La aportación económica ha servido para contratar dos investigadores post-doctorales, un técnico y un estudiante que ya se han incorporado al trabajo. Después del verano parte de estos experimentos podrán trasladarse a las nuevas instalaciones de producción de células de uso clínico que cumplen los estándares de calidad GMP, financiadas por el Ministerio de Economía y Competitividad. Estas nuevas instalaciones estarán ubicadas en una parte de la Facultad de Medicina que reforma el IDIBAPS gracias a un mecenazgo de la Fundación Cellex.
Gracias al nuevo personal, los nuevos espacios y la contratación de servicios por parte de la CHDI se trabajará en la producción de neuronas de núcleo estriado a partir de células embrionarias. El proceso de diferenciación hacia neuronas dura aproximadamente tres meses, y definir un protocolo de obtención es uno de los principales objetivos del proyecto. Inicialmente se trabajará para obtener neuronas sanas. Más adelante se podrán producir neuronas afectadas por la enfermedad de Huntington, y será posible llevar a cabo experimentos para descubrir nuevos factores de diferenciación implicados en el proceso.
Estas células servirán para sustituir los actuales modelos animales que se emplean en el estudio de fármacos, obteniendo así un modelo experimental mucho más cercano a la enfermedad de Huntington humana. Estas células pueden proceder tanto de embriones descartados en diagnósticos preimplantacionales durante una fecundación in vitro, o bien de fibroblastos de pacientes que se reprograman en células pluripotentes muy similares a las células embrionarias.
