El ensayo está coordinado por el neurólogo Jaume Kulisevsky, director del Instituto de Investigación Biomédica Sant Pau, se llevará a cabo en cuatro hospitales de Barcelona: el Hospital de la Santa Creu y San Pau de Barcelona, el Hospital Clínic de Barcelona, el Hospital Universitario de Bellvitge y el Hospital Universitario Vall d'Hebron. Este estudio de Fase IIa permitirá determinar en 30 pacientes la eficacia y seguridad del compuesto en la reducción de los movimientos coreicos, los síntomas más visibles e incapacitantes asociados a la enfermedad.
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo desencadenado por una alteración genética que destruye gradualmente las neuronas en regiones específicas del cerebro y conlleva una grado disfunción motora, cognitiva y de comportamiento. Es una enfermedad hereditaria autosómica dominante: una persona que presenta esta mutación tiene un 50% de probabilidad de transmitirla a su descendencia. Su prevalencia es de entre 6 y 8 por cada 10.000 personas y no tiene cura; los únicos medicamentos disponibles son sintomáticos, que muy a menudo no pueden ser administrados por sus efectos secundarios.
Los síntomas más visibles e incapacitantes asociados a la enfermedad de Huntington son los movimientos coreicos (del griego khoreia, baile): movimientos anormales, bruscos, irregulares e incontrolados que afectan predominantemente las extremidades y músculos faciales. Su intensidad se agrava en las etapas finales de esta patología, provocando que la función motora de los pacientes se vea severamente afectada durante sus últimos años de vida.