Cita de Cristina Fillat, Group leader (R4)
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Investigación actual

Problema

Las alteraciones en el genoma de las células a menudo originan patologías, como el cáncer o las enfermedades genéticas hereditarias. El conocimiento preciso de estos cambios y el impacto que tienen en la fisiopatología nos ayuda a entender estas enfermedades.

Además, el conocimiento de las alteraciones genéticas es muy valioso para la terapéutica, porque permite generar terapias innovadoras, a menudo sofisticadas, pero altamente específicas y que buscan la máxima eficacia.

Aproximación

El grupo estudia las bases moleculares y celulares del cáncer de páncreas y aprovecha este conocimiento para diseñar nuevas terapias basadas en el uso de adenovirus oncolíticos. Estos virus son capaces de replicarse, amplificarse, desintegrar de forma selectiva las células cancerosas y de activar una respuesta del sistema inmunitario para que ataque al tumor. También investiga estrategias terapéuticas nuevas basadas en la terapia génica y/o en la edición génica, para el tratamiento de enfermedades metabólicas hereditarias.

Impacto

El cáncer de páncreas es una enfermedad con un pronóstico muy negativo: a los cinco años del diagnóstico, sólo sobrevive un 7% de los enfermos. La investigación que lleva a cabo el grupo permite avanzar en el conocimiento de este tumor, diseñar y ensayar nuevos tratamientos para mejorar su evolución.

En los últimos años, los avances en terapia génica han aportado tratamientos nuevos a enfermedades que hasta entonces eran incurables. En este sentido, cree que los nuevos diseños de terapia génica que el grupo está desarrollando contribuirán a dar respuesta a algunas de las enfermedades metabólicas hereditarias.