PRV-FTD101

)?: El estudio PRV-FTD101 es un estudio de fase 1/2, multicéntrico, abierto, de dosis ascendente, que evaluará la seguridad y el efecto de la administración intracisternal de PR006 en los niveles de proteína progranulina (PGRN) en pacientes con demencia frontotemporal con mutaciones de progranulina (FTD-GRN). Se planean tres cohortes de dosis crecientes (dosis baja, dosis media y dosis alta). La duración del estudio es de 5 años. Durante el primer año, se evaluará a los pacientes para determinar el efecto de PR006 sobre la seguridad, la tolerabilidad, la inmunogenicidad, los biomarcadores y la eficacia. Los pacientes realizarán un seguimiento durante 4 años adicionales para controlar la seguridad y los cambios en los biomarcadores seleccionados y los resultados clínicos.