Mieloma, amiloidosis, macroglobulinemia y otras gammapatías
Los importantes avances en mieloma múltiple de las últimas décadas son consecuencia de los esfuerzos en investigación básica y clínica, que han permitido profundizar en los mecanismos de progresión de la enfermedad y en el desarrollo de terapias dirigidas
Investigación actual
Problema
El mieloma múltiple se origina por una proliferación descontrolada de las células plasmáticas, unas células del tuétano encargadas de generar los anticuerpos y las proteínas que los forman. El crecimiento de estas células provoca fracturas óseas, anemia, insuficiencia renal, aumento del calcio en la sangre e infecciones.
La proliferación anómala de las células plasmáticas también provoca amiloidosis. En este caso, sin embargo, el exceso de proteínas se deposita en diferentes órganos, dañándolos.
Los tratamientos de estas enfermedades incluyen el trasplante de médula ósea, y diferentes fármacos como los inhibidores del proteasoma, los agentes inmunomoduladores y los anticuerpos monoclonales, entre otros. Sin embargo, el mieloma sigue siendo una enfermedad incurable.
Aproximación
El grupo estudia los mecanismos responsables de que las personas con gammapatías monoclonales asintomáticas o premalignas desarrollen mieloma, amiloidosis o macroglobulinemia. También evalúa la eficacia de nuevos fármacos.
Asimismo, se está investigando en tratamientos de inmunoterapia basados en modificar el sistema inmunitario del paciente para controlar la enfermedad. En este sentido, se ha desarrollado la terapia CART, que consiste en reprogramar los linfocitos del paciente, para que ataquen de forma selectiva solo las células plasmáticas malignas.
Impacto
El objetivo es conseguir la disminución o la desaparición de los síntomas y signos del mieloma, la amiloidosis y la macroglobulinemia, a largo plazo, e incluso la cura de una parte de los pacientes.
Una estrategia para conseguirlo sería la manipulación del sistema inmunitario del paciente, a fin de que pudiera controlar el crecimiento de las células plasmáticas malignas. Solo una pequeña proporción de los pacientes con gammapatía monoclonal asintomática desarrollarán una gammapatía maligna. Por tanto, identificar a estos pacientes y conocer los mecanismos de progresión de la enfermedad es esencial para aumentar la eficacia de los tratamientos y lograr la curación.
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