PRV-FTD101

L'estudi PRV-FTD101 és un estudi de fase 1/2, multicèntric, obert, de dosi ascendent, que avaluarà la seguretat i l'efecte de l'administració intracisternal de PR006 en els nivells de proteïna progranulina (PGRN) en pacients amb demència frontotemporal amb mutacions de progranulina (FTD-GRN). Es planegen tres cohorts de dosis creixents (dosi baixa, dosi mitjana i dosi alta). La durada de l'estudi és de 5 anys.

Durant el primer any, s'avaluarà als pacients per a determinar l'efecte de PR006 sobre la seguretat, la tolerabilitat, la immunogenicitat, els biomarcadors i l'eficàcia. Els pacients realitzaran un seguiment durant 4 anys addicionals per a controlar la seguretat i els canvis en els biomarcadors seleccionats i els resultats clínics.