La neuromielitis òptica és una malaltia inflamatòria autoimmune de el sistema nerviós central (SNC) que afecta de forma preferent a l'nervi òptic i de la medul·la espinal, encara que també pot afectar el cervell. El 80-90% dels pacients presenten un curs caracteritzat per brots, generalment amb recuperació incompleta, i una discapacitat que augmenta en relació amb els brots que són freqüents i greus. Als cinc anys des de l'inici de la malaltia, més de l'50% dels pacients han pardut la visió d'un o dos ulls o necessiten ajuda per caminar. La mortalitat es dóna en fins el 20% dels pacients.
Al 80% dels pacients se'ls detecta anticossos dirigits contra un canal aquós, l’aquaporina 4 (IgG-AQP4), responsables de la destrucció inmunomediada de l'astròcit i de la desmielinització que succeeix de forma secundària. L’interleucina 6 és clau en el procés ja que afavoreix la formació dels anticossos, promou les respostes Th17 patogèniques i el trencament de la barrera hematoencefàlica.
Fins aquest any no existien assaigs clínics aleatoritzats en els quals s'hagués avaluat l'eficàcia d'un fàrmac en neuromielitis òptica. Així, el tractament que s'administrava als pacients amb la malaltia era medicació immunosupressora, que és poc específica. En aquest estudi publicat al NEJM s'estudia l'efecte de satralizumab, un anticòs monoclonal que s'uneix de forma específica als receptors de la interleuquina 6. "Si aquest anticòs bloqueja el receptor, la interleucina 6 no podrà actuar i, per tant, no podrà desencadenar la reacció immune i inflamatòria que provoca danys en les cèl·lules de l'SNC ", assenyala el Dr. Albert Saiz.
En l'estudi publicat al NEJM van participar 83 pacients. D'ells, 41 van ser tractats amb satralizumab i teràpia immunosupressora i, 42, amb placebo i teràpia immunosupressora. La durada de l'estudi va ser de 2 anys. Els resultats demostren que el tractament amb satralizumab té una gran eficàcia en reduir els brots de la malaltia, especialment en els pacients amb anticossos IgG-AQP4 positius, amb un perfil de seguretat molt alt. Del total de pacients, només un 8% dels que van rebre satralizumab van tenir recaigudes, mentre que en el grup que va rebre només la medicació immunosupressora, la taxa es va situar en el 43%.
"Aquest fàrmac, juntament amb dos tractaments més -eculizumab, un fàrmac anti-complement, i el inebilizumab, un fàrmac anti-CD19-, dels que s’han publicat estudis amb resultats positius aquest any, obriran noves portes per al tractament dels pacients amb neuromielitis òptica ", conclou el Dr. Saiz.
Referència de l'estudi:
Trial of Satralizumab in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder
Yamamura T, Kleiter I, Fujihara K, Palace J, Greenberg B, Zakrzewska-Pniewska B, Patti F, Tsai CP, Saiz A, Yamazaki H, Kawata Y, Wright P, De Seze J.
N Engl J Med. 2019 Nov 28;381(22):2114-2124. doi: 10.1056/NEJMoa1901747.
