Clínic Barcelona

El tràfic de proteïnes cap als lisosomes està alterat en la malaltia de Huntington

La malaltia de Huntington és una patologia neurodegenerativa hereditària que destrueix de forma progressiva i específica l’escorça cerebral i els ganglis basals del cervell, on les cèl•lules més afectades són les neurones del nucli estriat. Aquesta malaltia es presenta entre els 30 i els 50 anys i es caracteritza per alteracions cognitives, psiquiàtriques i motores. El tret més característic és el moviment exagerat de les extremitats, que provoca en el malalt una conducta totalment invalidant.

Aquesta malaltia està causada per una mutació de la huntingtina, proteïna gran i d’àmplia distribució cel·lular. La huntingtina, que es localitza tant a l’aparell de Golgi com a les vesícules transportadores, interacciona amb motors intracel·lulars i possibilita el moviment de vesícules dins de la cèl•lula. La mutació de la proteïna consisteix en un increment anòmal de més de 35 repeticions de glutamina en el seu extrem N-terminal. Es desconeixen els mecanismes moleculars pels quals aquesta mutació en la huntingtina provoca disfunció i mort neuronal, sobretot en neurones del nucli estriat.