Aquestes dades, presentades al Congrés de l’Acadèmia Americana de Neurologia, avalen la idea del desenvolupament de teràpies amb fàrmacs neuroprotectors que previnguin i millorin el curs de malalties como l’Esclerosi Múltiple, però les expectatives també s’obren a altres patologies com el Parkinson o el Glaucoma. En aquest sentit, la Unió Europea acaba de donar el vistiplau a la creació del consorci europeu CombiMS per desenvolupar nous paradigmes per a la millora del procés de descobriment de nous fàrmacs mitjançant la biologia de sistemes.
L’Esclerosi Múltiple (EM) és una malaltia autoimmune que resulta de l’atac del sistema immune al sistema nerviós central (SNC) que condueix a la pèrdua de la mielina i dany axonal, provocant una discapacitat a llarg termini. La fisiopatologia de l'esclerosi múltiple és complexa, amb participació de factors genètics i ambientals que defineixen la susceptibilitat a generar l'atac autoimmune. En l'última dècada diversos fàrmacs immunomoduladors han estat aprovats com proteïnes recombinants, l'interferó-beta, anticossos monoclonals, com el natalizumab, o productes químics, com ara l’acetat de glatiràmer, o fingolimod. A més, hi ha una gamma de nous immunomoduladors en fases II o III d'estudi. No obstant això, en l'actualitat no hi ha tractaments aprovats que redueixin directament el dany al sistema nerviós o millorin la seva reparació, la qual cosa és prioritària per als pacients amb seqüeles. Els nous agents neuroprotectors han estat identificats en els estudis preclínics però el seu desenvolupament està sent lent i difícil per l'absència d'un coneixement adequat i profund dels mecanismes de dany de l'SNC per la inflamació, així com per la manca de plataformes clíniques per provar la seva eficàcia.
Ara s'obre una gran oportunitat ja que es poden fer diagnòstics cada vegada més precoços de la malaltia el que dóna peu a iniciar la prevenció abans i les millores tecnològiques en diagnòstic per la imatge han millorat molt permetent i facilitant l'avaluació dels avanços en aquests fàrmacs. Aquests avenços, presentats per Bionure en fase preclínica amb estudis de laboratori in vitro i amb animals, són el resultat d'aquesta nova visió de la malaltia i del seu tractament i donaran pas a la fase clínica en humans que si tot el procés es desenvolupa bé començaran a estiu 2013. El disseny de l'estudi en humans se centrarà inicialment en el tractament agut de l'esclerosi múltiple per via intravenosa el que permetrà a l'equip de recerca detectar els efectes neuroprotectors en fases agudes de la malaltia. Els següents passos buscaran intervenir fases cròniques i altres vies d'administració del fàrmac com la via oral.
Liderant un nou projecte europeu
La Unió Europea ha aprovat la creació de CombiMS, un projecte europeu per desenvolupar un nou mètode basat en la biologia de sistemes per millorar el procés de descobriment de fàrmacs. Té una durada de dos anys i una assignació pressupostària de 3 milions de €. El consorci, que gestionarà Bionure, compta amb 8 socis, uns acadèmics com són l'IDIBAPS-Hospital Clínic de Barcelona, la Universitat de Zuric (Suïssa), el Karolinska Institute (Suècia), els hospitals de La Charité (Alemanya) i l'Institut Europeu de Bioinformàtica de l'European Molecular Biology Laboratory (Regne Unit) i altres socis empresarials com són Anaxomics Biotech (Barcelona), Prot-At-Onze (atenes) i la pròpia Bionure Farma que lidera el projecte.
A través de l'aplicació d'aquesta nova metodologia, CombiMS vol identificar les noves teràpies de combinació per al tractament de l'EM, així com biomarcadors de la resposta al tractament. L'aplicació d'aquestes troballes a la canalització de les PIME participants, ja sigui com a noves teràpies en fase de desenvolupament, o com les noves tecnologies (models computacionals i programari), millorarà la competitivitat del sector de la biotecnologia en el mercat global. A més, l'èxit d'aquest enfocament a nivell industrial proporcionarà proves de concepte que pot proporcionar resultats útils a curt termini. Els enfocaments tradicionals de descobriment de fàrmacs utilitzats per desenvolupar teràpies combinades requereixen testar totes les possibles combinacions. Aquest enfocament és clarament prohibitiu en termes de temps i recursos per la seva naturalesa combinatòria i exponencial, així com en termes de l'exposició potencial dels individus als efectes secundaris inesperats. El nou enfocament explora les possibles combinacions in silico, per tant estrenyent les possibles combinacions de medicaments basades en la seva eficàcia i toxicitat. L'eficàcia i seguretat d'aquestes combinacions de medicaments pot ser avaluada utilitzant els models computacionals desenvolupats, provats in vitro i validat en assaigs ex vivo amb cèl·lules primàries de pacients amb EM i en models animals de l'EM.