En el simposi, organitzat pel Dr. Manel Juan, cap de la secció d'Immunologia Clínica del Servei d'Immunologia de l'Hospital Clínic, i patrocinat per Novartis, van participar, entre altres, el Dr. Carl June, investigador pioner en aquest tipus d'immunoteràpia i Director de Recerca Translacional en el Centre Oncològic Abramson de la Universitat de Pennsilvània, i el Dr. Stephan Grupp, del Children's Hospital de Philadelphia.
La LLA és el tipus de càncer més freqüent en nens i es caracteritza per una producció excessiva de limfòcits, o glòbuls blancs, immadurs que es multipliquen de forma ràpida i desplacen a les cèl·lules normals de la medul·la òssia. Encara que la majoria dels nens aconsegueixen una remissió completa amb quimioteràpia o amb el trasplantament de medul·la òssia, entre un 10% i un 15% moren per resistència al tractament, per la seva toxicitat o per una recaiguda. Quan les opcions de tractament s'esgoten, calen solucions menys tòxiques i més dirigides en què la immunoteràpia pot jugar un paper fonamental.
En aquest sentit, la teràpia CART19, desenvolupada pel Dr. Carl June a la Universitat de Pennsilvània, és un tipus immunoteràpia adoptiva en la qual el pacient es converteix en el seu propi donant. Així, als pacients se'ls s'extreuen els limfòcits T, les cèl·lules que coordinen la resposta immune contra virus i bacteris, i es modifiquen per dirigir contra les cèl·lules tumorals i destruir expressant un antigen específic, el CD19, en la seva superfície (d'aquí la denominació d'aquesta teràpia CART com CART19). Amb aquestes transfusions de limfòcits T, s'evita el rebuig i s'assoleixen altes taxes de resposta.
"Per desgràcia, els limfòcits T requereixen una coincidència exacta dels teixits del donant i el pacient, ja que si no es genera el que anomenem el rebuig del trasplantament. Llevat que els pacients tinguin un bessó idèntic, els malalts només poden utilitzar els seus propis limfòcits T, que han de ser cultivats en un laboratori", va afirmar el Dr. June. "Aquest és el problema que ha estat frenant els avenços en aquest camp durant molt de temps. Ara tenim la tecnologia necessària per conrear de manera eficient 1.000 vegades més limfòcits T en una setmana que quan vam començar a investigar aquesta teràpia. Amb aquestes transfusions de limfòcits T s'evita el rebuig i s'assoleixen altes taxes de resposta", va afegir.
Actualment, tant el Dr. June com el seu equip estan centrats en el desenvolupament de solucions que millorin la capacitat del sistema immunològic natural dels pacients per reconèixer i eliminar cèl·lules tumorals.
El cas d'Emily Whitehead
Els encoratjadors resultats del treball del Dr. Carl June amb el tractament CART19 quedar patents l'any 2013 durant la presentació al Congrés de la Societat Americana d'Hematologia (ASH) del cas de la petita Emily Whitehead. El 2010, a aquesta nena de tan sols 6 anys d'edat li van diagnosticar leucèmia limfoblàstica aguda. Dos anys després del diagnòstic i després de diverses línies de quimioteràpia, la seva malaltia es va tornar refractària, i els seus pares van contactar amb el Dr. June per provar la teràpia CART19. A dia d'avui Emily continua amb vida i està lliure de càncer.
El Dr. Grupp, del Children's Hospital de Philadelphia, va afirmar que "el tractament CART ha estat revolucionari per als nens amb leucèmia limfoblàstica aguda en recaiguda o refractària. El 93% d'aquests pacients sense opcions de tractament han aconseguit una remissió completa amb aquesta teràpia. Dos terços d'aquestes remissions s'han mantingut durant 6 mesos a 3 anys i la majoria d'aquests pacients no han requerit cap tractament addicional". A més, va afegir que "volem que aquesta teràpia estigui disponible per als pacients amb càncer de cèl·lules B a tot el món dins dels propers dos anys. El lloc adequat per a aquesta teràpia és després d'una recaiguda, però esperem que aquest tractament sigui l'últim tractament que els pacients necessiten, estalviant interminables línies de quimioteràpia d'alta dosi que és tòxica i estalviant també la necessitat d'un trasplantament de medul·la òssia”.