L'Esclerosi Múltiple (EM) és una malaltia inflamatòria i crònica que afecta adults joves d'entre 20 i 40 anys. Es caracteritza per l'aparició de lesions causades pel sistema immunitari que danyen la beina de mielina de neurones i nervis i, de forma secundària, els axons. El procés inflamatori provoca episodis transitoris de disfunció neurològica, o brots (fase remitent-recurrent), però, amb el temps, la malaltia es converteix en un procés neurodegeneratiu que comporta un augment progressiu de la discapacitat (fase progressiva secundària).
Aquest assaig clínic, no patrocinat per la indústria, es va realitzar en 6 centres italians i a l'Hospital Clínic i va incloure 21 pacients amb una alta activitat de la EM. De forma aleatòria se'ls va assignar al grup que va rebre el fàrmac (mitoxantrona) o el trasplantament autòleg. Els resultats demostren que el TAPH és significativament superior a la mitoxantrona en la reducció de l'activitat de la malaltia mesurada per ressonància magnètica, així com la taxa de brots anuals, després d'un seguiment de 4 anys. Tot i això, aquesta teràpia no va demostrar diferències pel que fa a la progressió de la discapacitat, un fet que pot estar relacionat o bé amb el petit nombre de pacients que van ser inclosos i / o amb que la majoria, un 67%, ja era a la fase progressiva de la malaltia. Una dada important que ressalten els investigadors és que no hi va haver complicacions greus en relació amb el procediment.
"Els prometedors resultats d'aquest estudi recolzen la realització d'assajos en fase III en pacients amb formes remitents-recurrents de la malaltia, és a dir, amb brots, en què es compari el TAPH amb la millor teràpia disponible en l'actualitat", apunta el Dr. Saiz.
Referència de l'article:
Autologous hematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis: A phase II trial.
Mancardi GL, Sormani MP, Gualandi F, Saiz A, Carreras E, Merelli E, Donelli A, Lugaresi A, Di Bartolomeo P, Rottoli MR, Rambaldi A, Amato MP, Massacesi L, Di Gioia M, Vuolo L, Currò D, Roccatagliata L, Filippi M, Aguglia U, Iacopino P, Farge D, Saccardi R; For the ASTIMS Haemato-Neurological Collaborative Group, On behalf of the Autoimmune Disease Working Party (ADWP) of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).
Neurology. 2015 Feb 11. pii: 10.1212/WNL.0000000000001329.