L’assaig està coordinat pel neuròleg Jaume Kulisevsky, director de l’Institut d’Investigació Biomèdica Sant Pau, es durà a terme a quatre hospitals de Barcelona: l’Hospital de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona, l’Hospital Clínic de Barcelona, l’Hospital Universitari de Bellvitge i l’Hospital Universitari Vall d'Hebron. Aquest l’estudi de Fase IIa permetrà determinar en 30 pacients l'eficàcia i seguretat del compost en la reducció dels moviments coreics, els símptomes més visibles i incapacitants associats a la malaltia.
La malaltia de Huntington és un trastorn neurodegeneratiu desencadenat per una alteració genètica que destrueix gradualment les neurones en regions específiques del cervell i comporta una grau disfunció motora, cognitiva i de comportament. És una malaltia hereditària autosòmica dominant: una persona que presenta aquesta mutació té un 50% de probabilitat de transmetre-la a la seva descendència. La seva prevalença és d’entre 6 i 8 per cada 10.000 persones i no té cura; els únics medicaments disponibles són simptomàtics, els quals molt sovint no poden ser administrats pels seus efectes secundaris.
Els símptomes més visibles i incapacitants associats a la malaltia de Huntington són els moviments coreics (del grec khoreia, ball): moviments anormals, bruscs, irregulars i incontrolats que afecten predominantment les extremitats i músculs facials. La seva intensitat s’agreuja a les etapes finals d’aquesta patologia, provocant que la funció motora dels pacients es vegi severament afectada durant els seus últims anys de vida.
Els símptomes més visibles i incapacitants associats a la malaltia de Huntington són els moviments coreics (del grec khoreia, ball): moviments anormals, bruscs, irregulars i incontrolats que afecten predominantment les extremitats i músculs facials. La seva intensitat s’agreuja a les etapes finals d’aquesta patologia, provocant que la funció motora dels pacients es vegi severament afectada durant els seus últims anys de vida.