Aquests investigadors, que impulsen el Programa de Teràpia Cel·lular (TCUB), van descobrir nous factors de diferenciació que poden contribuir en la conversió de cèl·lules embrionàries en neurones. Ara, gràcies al suport econòmic de la CHDI, aplicaran aquests descobriments a la producció de teixits neurològics per testar al laboratori nous fàrmacs contra la malaltia de Huntington. El projecte es farà de forma coordinada amb els laboratoris de la Dra. Elena Cattaneo de la Universitat de Milà i el del Dr. Nick Allen i el Dr. Paul Kempt, de la Universitat de Cardiff.
L’aportació econòmica ha servit per contractar dos investigadors post-doctorals, un tècnic i un estudiant que ja s’han incorporat a la feina. Després de l’estiu part d’aquests experiments podran traslladar-se a les noves instal·lacions de producció de cèl·lules d’ús clínic que compleixen els estàndards de qualitat GMP, finançades pel Ministerio de Economía y Competitividad. Aquestes noves instal·lacions estaran ubicades a una part de la Facultat de Medicina que reforma l’IDIBAPS gràcies a un mecenatge de la Fundació Cellex.
Gràcies al nou personal, els nous espais i la contractació de serveis per part de la CHDI es treballarà en la producció de neurones de nucli estriat a partir de cèl·lules embrionàries. El procés de diferenciació cap a neurones dura aproximadament tres mesos, i definir un protocol d’obtenció és un dels principals objectius del projecte. Inicialment es treballarà per obtenir neurones sanes. Més endavant es podran produir neurones afectades per la malaltia de Huntington, i serà possible portar a terme experiments per descobrir nous factors de diferenciació implicats en el procés.
Aquestes cèl·lules serviran per substituir els actuals models animals que s’empren en l’estudi de fàrmacs, obtenint així un model experimental molt més proper a la malaltia de Huntington humana. Aquestes cèl·lules poden procedir tant d’embrions descartats en diagnòstics preimplantacionals durant una fecundació in vitro, o bé de fibroblastes de pacients que es reprogramen en cèl·lules pluripotents molt similars a les cèl·lules embrionàries.