En els últims deu anys, la recerca en teràpies regeneratives amb cèl·lules mare com a estratègia per a tractar les malalties neurodegeneratives ha avançat de forma substancial. No obstant això, encara cal superar una sèrie de reptes per aplicar-la en assajos clínics amb pacients de Huntington.
Josep M. Canals, Unai Perpiñá i Cristina Salado, investigadors del grup IDIBAPS Fisiopatologia i tractament de les malalties neurodegeneratives liderat per Jordi Alberch, han participat com a representants de Creatio, el Centre de Producció i Validació de Teràpies Avançades de la Universitat de Barcelona, en l’elaboració del llibre blanc per a la translació clínica de la teràpia cel·lular a la malaltia de Huntington. La revista Brain publica aquest document, centrat en els grans avenços de les teràpies amb cèl·lules mare i el seu potencial per arribar als assaigs clínics. Per aconseguir aquest objectiu, els experts assenyalen la necessitat d'harmonitzar processos a totes les etapes, des dels estudis preclínics fins a la seva aplicació clínica.
Els reptes identificats van des de l'elecció dels models animals correctes, la producció a escala, el disseny d'assajos clínics apropiats i els protocols de selecció de pacients, fins a la gestió dels pacients després del trasplantament. Així mateix, en les conclusions, els experts reforcen la importància de la col·laboració i harmonització internacional per garantir que els coneixements adquirits als estudis preclínics puguin aplicar-se als assajos clínics.
“Esperem que l’informe marqui el camí dels problemes que cal resoldre conjuntament per tractar la malaltia de Huntington, i no només alleujar els seus símptomes”, declara Canals. L’investigador i director de Creatio també destaca que la medicina regenerativa en malalties neurodegeneratives es focalitza en la reparació. “A diferència dels tractaments farmacològics, la teràpia cel·lular té com a objectiu recuperar les cèl·lules cerebrals ja perdudes, convertint-los en tractaments molt prometedors, ja que quan es diagnostica la malaltia el pacient té un dany neuronal significatiu que actualment no es pot revertir. Per tant, la teràpia cel·lular ha de veure's com una opció complementària per al tractament dels pacients de Huntington”.
La malaltia de Huntington és un trastorn cerebral progressiu que provoca moviments descontrolats, problemes emocionals i pèrdua de la capacitat de pensament (cognició). La major part dels casos són diagnosticats en l’edat adulta, entre els trenta i els quaranta anys, amb greus impactes associats a escala social, econòmic i emocional tant pels pacients com pels seus éssers estimats. A més, els pacients de Huntington comparteixen les principals característiques fisiopatològiques de malalties neurodegeneratives multigèniques i/o multifactorials més prevalents. Tenint en compte la disponibilitat de proves genètiques i múltiples models cel·lulars i animals, la malaltia de Huntington és un excel·lent candidat per provar, optimitzar i implementar la teràpia cel·lular. Per aquests motius, els autors d'aquest llibre blanc esperen que aquestes directrius també aplanin el camí a altres trastorns neurodegeneratius complexos, com el Parkinson o l'Alzheimer.
Article de referència
Anne E. Rosser, Monica E. Busse, William P. Gray, Romina Aron Badin, Anselme L. Perrier, Vicki Wheelock, Emanuele Cozzi, Unai Perpiña Martin, Cristina Salado-Manzano, Laura J. Mills, Cheney Drew, Steven A. Goldman, Josep M. Canals, Leslie M. Thompson. Translating cell therapies for neurodegenerative diseases: Huntington's disease as a model disorder. Brain. 2022 Mar 9:awac086. doi: 10.1093/brain/awac086.
