Cita de Carlos Fernández De Larrea, Group leader (R4)
Els importants avenços en mieloma múltiple de les darreres dècades són conseqüència dels esforços en recerca bàsica i clínica, que han permès aprofundir en els mecanismes de progressió de la malaltia i en el desenvolupament de teràpies dirigides.

Recerca actual

Problema

El mieloma múltiple s’origina per una proliferació descontrolada de les cèl·lules plasmàtiques, unes cèl·lules del moll de l’os encarregades de generar els anticossos i les proteïnes que els formen. El creixement d’aquestes cèl·lules provoca fractures òssies, anèmia, insuficiència renal, augment del calci a la sang i infeccions.

L’amiloïdosi també és causada per la proliferació anòmala de les cèl·lules plasmàtiques. En aquest cas, però, l’excés de proteïnes es diposita en diferents òrgans, danyant-los.

Els tractaments d’aquestes malalties inclouen el trasplantament de moll de l’os, i diferents fàrmacs com els inhibidors del proteasoma, els agents immunomoduladors i els anticossos monoclonals, entre altres. Tot i això, el mieloma continua sent una malaltia incurable.

Aproximació

El grup estudia els mecanismes que fan que persones amb gammapaties monoclonals asimptomàtiques o premalignes desenvolupin mieloma, amiloïdosi o macroglobulinèmia. També s’avalua l’eficàcia de nous fàrmacs.

Així mateix, s’està investigant en tractaments d’immunoteràpia que es basen en modificar el sistema immunitari del pacient per controlar la malaltia. En aquest sentit, s'ha desenvolupat la teràpia CART, que consisteix a reprogramar els limfòcits del pacient, perquè ataquin de manera selectiva només les cèl·lules plasmàtiques malignes.

Impacte

L’objectiu és aconseguir la disminució o la desaparició dels símptomes i signes del mieloma, l’amiloïdosi i la macroglobulinèmia, a llarg termini, i, fins i tot la cura d’una part dels pacients.

Una estratègia per aconseguir-ho seria la manipulació del sistema immunitari del pacient, per tal que pogués controlar el creixement de les cèl·lules plasmàtiques malignes. Només una petita proporció dels pacients amb gammapatia monoclonal asimptomàtica desenvoluparan una gammapatia maligna. Per tant, identificar aquests pacients i conèixer els mecanismes de progressió de la malaltia és essencial per augmentar l’eficàcia dels tractaments i assolir la curació.